新技術更易修改DNA

　　遺傳醫(yī)學近年進展神速。

　　先是聚合酶鏈式反應（PCR）技術的研發(fā)，能夠輕松地將特定的DNA片段擴增數(shù)百萬倍。不久前，有研究又發(fā)現(xiàn)兩種特殊的酶：鋅指核酸酶和轉錄激活因子樣效應物核酸酶�！犊茖W》雜志將這兩種酶的發(fā)現(xiàn)稱為“2012年的十大科學突破之一”，并稱這兩種酶為“巡航導彈”，因為它們使科學家能定位基因組中的特定部位，并準確修剪DNA片段。

　　通過這些技術，研究者已可以精確地切割并去除DNA片段，將替換的DNA片段導入細胞，插入到相應位置。由此，醫(yī)生可以將存在缺陷或者變異的基因替換為正常的基因，從而達到治愈的目的。

　　美國加州大學伯克利分校的分子和細胞生物學兼化學教授珍妮弗·端娜及其團隊，則首次證明來自細菌的免疫系統(tǒng)的Cas9核酸酶確實能用于編輯哺乳動物細胞基因組。他們通過使用Cas9核酸酶，使修剪DNA片段時所用蛋白質過程更簡化，只需要動用一個小的RNA（核糖核酸）分子就能完成編碼。

　　已成功試用于人體

　　人類細胞中的基因組是靠RNA來編程的，而來自細菌的Cas9酶可以看作是“基因組工程的發(fā)動機”。新技術使Cas9酶-RNA的復合物更容易合成，也更容易被導入細胞中。與其他技術相比，該復合物的毒性也更低。已有一家名為Sangamo Biosciences的臨床生物制藥公司開始嘗試臨床研究，為感染艾滋病毒的患者進行特定基因的替換，而且部分患者身體已出現(xiàn)抗艾滋病的狀況。

　　珍妮弗·端娜是在研究細菌免疫系統(tǒng)的過程中發(fā)現(xiàn)Cas9酶的。病毒的DNA片段被細菌剪切，并接入自身的DNA中，之后細菌合成相應的RNA，便能用于抑制病毒活性。

　　珍妮弗·端娜稱，在近期的研究中，已證明這種細菌防御系統(tǒng)在人體細胞中同樣能成功運作。“從模糊的細菌免疫系統(tǒng)到一項極具潛力的技術，這將改變我們研究和操縱哺乳動物細胞，以及其他類型動植物細胞的方式。新技術意味著能通過這種基因組的編輯和重組，將基因變化導入哺乳動物的細胞，甚至可能導入其他真核生物的細胞中。這同時也說明基礎科學在影響人類健康的重大發(fā)現(xiàn)中始終扮演著重要角色。”目前他們正在進行關于人體細胞的實驗。這項新技術為遺傳疾病甚至是艾滋病的治愈帶來希望。